Het lysosomale enzym zure beta-glucosidase, zorgt voor de afbraak van glucosylceramide, een essentieel bestanddeel van de vetstructuur van celmembranen. Bij mensen met de ziekte van Gaucher vindt er onvoldoende afbraak van glucosylceramide plaats, waardoor grote hoeveelheden van dit substraat zich opstapelen in de lysosomen van macrofagen (‘Gaucher-cellen’ genoemd).
Gaucher-cellen hopen zich voornamelijk op in de milt, de lever en het beenmerg. Hierdoor kunnen deze organen niet goed meer functioneren waardoor onder andere symptomen als bloedarmoede, stollingstoornissen en ernstige botpijn kunnen ontstaan.
Maria, Patiënte met de ziekte van Gaucher
Cerezyme® is een enzymvervangende therapie voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher. Hiermee kan ophopend glucosylceramide in orgaanweefsels worden afgebroken en progressieve achteruitgang voorkomen, gestabiliseerd of teruggedrongen worden. Over de bijwerkingen van Cerezyme en voor additionele informatie kunt u meer lezen in de bijsluitertekst of uw arts raadplegen.
Genzyme heeft ook een orale behandeling (in pilvorm) voor de ziekte van Gaucher ontwikkeld (Cerdelga).
Meer informatie
Kijk voor meer informatie over de ziekte van Gaucher op:
Cookiebeleid
Deze website maakt gebruik van cookies om het gebruik van de website te optimaliseren en u beter van dienst te zijn. Indien u de cookies wenst uit te schakelen,
dan kunt u hier lezen hoe u dat kunt doen. Wij wijzen erop dat onderdelen van de website niet goed zullen werken indien u de cookies uitschakelt.
Ja, ik accepteer cookies
Nee, ik accepteer geen cookies en heb deze uitgeschakeld